Professor Heikki Joensuus BOLD-undersökning har som mål att förkorta dagens behandlingar så att deras pris ska sjunka till en sjättedel. Undersökningens egen budget är en hundradedel av budgeten för en motsvarande kommersiell undersökning.

Tre hundra tusen euro är priset för en familjebostad i Helsingfors. Det är mycket pengar för en vanlig finländare, men småslantar inom cancerforskningen. En kommersiell undersökning av medelstorlek, dvs. ca 1 300 patienter, kan nämligen lätt kosta 30 miljoner euro, lika mycket som hundra familjebostäder.

Tre hundra tusen euro är emellertid den totala budgeten för BOLD-undersökningen som leds av Heikki Joensuu. Idén med undersökningen är att reda ut om den nuvarande behandlingen av HER2-positiv bröstcancer kan göras effektivare så att den endast tar en tredjedel av tiden och kostar en bråkdel jämfört med dagens behandling och dessutom medför mindre skador på hjärtat.

Undersökningen är intressant också ur samhällsekonomins synvinkel, eftersom nästan vart femte av de 5 000 nya bröstcancerfall som årligen konstateras i Finland är HER2-positivt.

BOLD-undersökningen får hela sin finansiering av ett stort stipendium ur Cancerstiftelsens Rosa bandet-fond. Hypotesen för Joensuus undersökning är att tre läkemedelssubstanser effektiviserar varandras verkan så att det resulterar i en behandling som är kortvarig, effektiv, säker för hjärtat och till och med förmånlig. I praktiken lägger forskarna till pertuzumab som en tredje läkemedelssubstans till kombinationen av trastuzumab och docetaxel som är i bruk idag.

Samtidigt testar undersökningen hur stor passion forskarna har för sitt arbete. Heikki Joensuu, forskningsdirektör vid HUCS Cancercentrum och deltidsanställd professor vid Helsingfors universitet, och de andra forskarna gör undersökningen utan arvode.

Undersökningens budget är bara en procent av motsvarande budget på kommersiellt håll, men vi tänker genomföra undersökningen med den här budgeten. Vi vänder på varje euro och cent, säger professor Joensuu och ser mig rakt i ögonen. Han skämtar inte.

En stund tidigare har professorn talat om hur man inte kan hänga upp sig på arbetstiderna i det här jobbet. Hans arbetsveckor har ofta sju dagar.

Monitorering kostar

Budgeten för BOLD-undersökningen är sådan att alla kostnader måste minimeras. Sjukhusen har lovat ge medicinerna, eftersom en undersökning som utreder en klart förmånligare behandling än dagens inte ökar sjukhusens totalkostnader. Det som slukar mest pengar och löner som ska betalas är monitoreringen, eftersom uppföljningen är en mycket viktig del av undersökningen. Forskarna kan ta blodprover av endast en del av patienterna, eftersom budgeten inte räcker till för prover av alla patienter.

Joensuu anser att BOLD-undersökningen är mycket viktig, och den har en stark hypotes. Hypotesen stöds av CLEOPATRA-undersökningen som slutfördes år 2015. I den deltog 808 patienter med en bröstcancer som spritt sig. Undersökningen visade att pertuzumab klart stärker effekten av trastuzumab och docetaxel. Det tyder på att kombinationen kan vara mycket effektiv också vid adjuvant behandling.

Om BOLD-undersökningen och den föregående SOLD-undersökningen visar effekten av en kortvarig kombinationsbehandling, kan standardbehandlingen av HER2-positiv bröstcancer ändras. Den nuvarande standardbehandlingen tar ett år, men den nya standardbehandlingen skulle kunna vara förbi på bara 18 veckor.

“Det skulle kosta en sjättedel av den nuvarande behandlingens pris och medföra mindre skadliga biverkningar för patientern”, säger Joensuu.

BOLD är den enda undersökningen i världen där forskarna studerar en kortvarig och intensiv kombinationsbehandling med trastuzumab, docetaxel och pertuzumab.

Resultaten fås snart

Heikki Joensuu on Helsingin yliopistossa lääketieteen professori.

I början av 2000-talet ledde professor Heikki Joensuu FINHER-undersökningen, där patienterna fick taxan, trastuzumab och cytostatika i endast 9 veckor i stället 52 veckor, vilket varit brukligt. Behandlingsresultaten var goda. Undersökningens svaghet var dock att deltagargruppen var ganska liten: endast 232 patienter med HER-positiv bröstcancer.

“Vår undersökning betraktades som en intressant kuriositet. Den ifrågasatte dock behovet av en årslång trastuzumabkur”.

Joensuu och hans kolleger går vidare på den väg som utstakades av FINHER-undersökningen också i SOLD-undersökningen, som omfattar 2 176 patienter i sammanlagt sju länder. Forskarna har följt dem i nästan fem år och snart är det dags för resultat. Joensuu kan dock inte ännu berätta om dem.

“Vi väntar inte länge till, men i forskning är det mycket viktigt att ha en tillräckligt lång uppföljningstid. Enligt t.ex. den tidigare HERA-undersökningen verkade två års trastuzumabbehandling effektivare än ett års behandling under en ca tre års uppföljningstid, men med en uppföljningstid på fem år utplånades skillnaderna”, säger Joensuu.

Forskarinitierad forskning behövs

De kliniska undersökningarna minskar i antal för att EU har ökat byråkratin och allt färre läkare som arbetar kliniskt forskar.

“Det är förstås synd. Nästan alla nya läkemedel kommer från läkemedelsindustrin, men trots det behövs också forskarinitierad forskning”.

Joensuu håller ett litet föredrag om företagsverksamhetens logik. Företaget har givetvis som mål att skapa vinst för aktieägarna. Joensuu kritiserar inte läkemedelsindustrin, eftersom han förstår att företagen och deras styrelser följer aktiebolagslagen. Som motvikt behövs ändå forskarinitierad forskning.

“Jag är ytterst tacksam för det stora stipendiet från Cancerstiftelsen”.

Och forskarnas passion, vad har hänt med den? Varför håller allt färre kliniskt arbetande läkare på med forskning? Hur ska man kunna sporra dem att forska?

“Allt fler läkare är kvinnor och forskning tar mycket tid”, påminner Joensuu.

Behöver kvinnliga läkare bättre makar som sköter barn och hushåll? Joensuu väljer sina ord diplomatiskt. Han vill inte skuldbelägga någon och uttrycker sig artigt.

“Det är bara så att mammor ofta är ännu viktigare för barnen än pappor”.

Forskning är hasardspel

Pengar är närvarande i all forskning. Kostnaderna för forskningen är ändå ofta försvinnande små jämfört med kostnaderna för cancerbehandlingarna.

“Det är mycket oklokt att inte understöda viktiga undersökningar”.

Pengar är alltså en väsentlig fråga för forskningen. Uppfinningarnas och läkemedelsutvecklingens värde kan dock inte mätas i pengar.

“Förr dog kvinnor ofta i HER2-bröstcancer. Nuförtiden dör de inte i allmänhet längre”, påminner Joensuu.

Eftersom cancerforskningen är en fråga om liv och död, har den berömda och flera gånger prisbelönta Joensuu hållits ödmjuk inför sitt arbete.

“Att se patienterna håller en ödmjuk. Vi har ofta behov att förbättra vården”.

Joensuu sköter patienter ett par arbetsdagar i veckan, mätt i timmar. Resten av tiden går åt till att forska och leda forskningen. Forskningen överraskar alltid, också efter decennier av arbete.

“En ny undersökning är alltid ett hasardspel där man råkar ut för överraskningar och svåra situationer. Allt lyckas inte, men utan risktagning kommer vi inte vidare. Det är inte en synd att inte kunna”.

TEXT: Emmi Oksanen

Professor Heikki Joensuus forskningsgrupp fick år 2015 ett stort stipendium på 300 000 euro från Cancerstiftelsens Rosa bandet-fond för sin forskning i kombinationen av två monoklonala HER2-antikroppar med docetaxel i adjuvant behandling av HER2-positiv bröstcancer.